การสร้างเส้นแบ่งดีเอ็นเอที่ยีนบกพร่อง

การเปลี่ยนแปลงในโครโมโซมที่ส่วนเล็ก ๆ ของดีเอ็นเอจะถูกคัดลอกหรือทำซ้ำ ในบางยีนการทำซ้ำเหล่านี้สามารถนำไปสู่สิ่งที่เรียกว่าการกลายพันธุ์เมื่อจำนวนนิวคลีโอไทด์ที่เพิ่มเข้ามาไม่สามารถหารด้วยสาม สิ่งนี้จะเปลี่ยนการแปลงยีนเป็นโปรตีนทำให้สูญเสียการทำงาน การกลายพันธุ์ของเฟรมฮิฟท์ที่เกิดทำให้เกิดโรคมากถึง 143 ชนิดรวมถึงโรคกล้ามเนื้อลีบแขนขา

วิธีการแก้ไขยีนที่ใช้โปรแกรม nuclease แบบอื่น ๆ เทคนิคเหล่านี้ส่วนใหญ่ต้องการทั้งการสร้างเส้นแบ่งดีเอ็นเอที่ยีนที่บกพร่องและการแนะนำของสารพันธุกรรมที่ถูกต้อง ลำดับใหม่จะถูกแทรกเข้าไปในตัวแบ่งและซ่อมแซมโดยกลไกการซ่อมแซม DNA โดยธรรมชาติที่พบในเซลล์ที่รู้จักกันในชื่อเส้นทางการซ่อมแซมแบบ homology แม้ว่าการรักษาจะมีแนวโน้ม แต่วิธีการแก้ไขยีนนี้อาจไม่มีประสิทธิภาพและมีความท้าทายทางเทคนิคอื่น ๆ การพัฒนากล้ามเนื้อโครงร่างและ dystrophies ของกล้ามเนื้อเชื่อว่าอาจมีวิธีการโดยตรงมากขึ้น